Axsome Therapeutics tiene tres medicamentos en el mercado y cinco en desarrollo, con el potencial de ayudar a unos 150 millones de estadounidenses que sufren trastornos cerebrales.
Cuando Herriot Tabuteau fundó una empresa de desarrollo de fármacos en 2012, decidió hacerlo de forma diferente. Primero, se centraría en trastornos cerebrales, cuyos tratamientos son notoriamente difíciles de desarrollar y cuya eficacia puede ser difícil de demostrar. Sería a la vez director ejecutivo y fundador científico, aportando sus décadas de experiencia invirtiendo en startups biotecnológicas y su formación médica. Pero no aceptaría capital de riesgo, autofinanciándose con la ayuda de amigos y familiares.
“Si haces las cosas exactamente igual que los demás, obtendrás los mismos resultados que los demás. Y queríamos obtener resultados que destacaran”, afirma Tabuteau, de 57 años, durante su primera entrevista con un periodista sobre su empresa, Axsome Therapeutics.
Bautizada con el nombre de dos partes de una célula nerviosa, el “axón” y el “soma”, Axsome recorrió un largo camino desde sus inicios en una oficina sin ventanas de tres escritorios en el Rockefeller Center de Nueva York, recordada cariñosamente como “el armario de las escobas”. Hoy en día, cuenta con tres medicamentos en el mercado y cinco en desarrollo, con el potencial de ayudar a los aproximadamente 150 millones de estadounidenses que padecen afecciones como depresión, TDAH o Alzheimer. Los ingresos del período de 12 meses finalizado en junio alcanzaron los 495 millones de dólares, un 70% más que en el mismo período de 2024. Axsome aún no es rentable, registrando una pérdida neta de 247 millones de dólares en ese periodo.
La empresa cotiza en el Nasdaq con una capitalización bursátil de 6,100 millones de dólares; Tabuteau es multimillonario gracias a su participación del 15%, más opciones. Calcula que Axsome podría alcanzar los 16,500 millones de dólares en ventas máximas con su actual cartera de medicamentos, lo que la situaría entre las 25 principales farmacéuticas por ingresos actuales. Esto suponiendo que todo salga según lo previsto, en particular que la FDA apruebe cinco nuevos medicamentos de aquí a 2028. Es una gran exigencia: solo alrededor del 25% de los medicamentos tienen un rendimiento suficiente en los ensayos de fase III como para avanzar en el proceso de la FDA.
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Tabuteau nació en Haití, donde su madre biológica tuvo dificultades para criarlos a él y a su hermana. Recuerda haber sufrido abandono de todo tipo —físico, nutricional, emocional—, pero “me enseñó resiliencia”, dice ahora. A los 9 años, se mudó con su padre y su madre adoptiva al Upper East Side de Manhattan. Sus títulos en biología molecular y bioquímica de Wesleyan lo llevaron a la Facultad de Medicina de Yale, donde planeaba convertirse en neurocirujano. Pero le inquietaba tanto la evidente insatisfacción de sus profesores médicos que optó por no realizar una residencia en neurocirugía y optar por un puesto en el grupo de banca de inversión en salud de Goldman Sachs. Ese fue el comienzo de una carrera de casi dos décadas en finanzas, que incluyó periodos en Bank of America Securities y el fondo de cobertura Healthco/S.A.C. Capital, además de gestionar sus propios fondos.
Desde su posición privilegiada en Wall Street, observó el éxito y el fracaso de miles de biotecnológicas en fase inicial, y comenzó a desarrollar sus propias teorías sobre qué funcionaba y por qué. Si bien la mayoría de las biotecnológicas se centran en un solo fármaco, él se dio cuenta de que crear una cartera reduciría el riesgo de un fracaso. Para mantener los costos bajos, evitó la práctica habitual de la industria de externalizar los ensayos clínicos, apostando a que podría hacerlo internamente de forma más económica y con mayores probabilidades de éxito. Un ensayo de fase III podría costar fácilmente 50 millones de dólares; Tabuteau podría hacerlo por entre un 30 y un 50% menos.
“Recibimos mucha resistencia”, afirma, ya que los inversores no creían que pudiera realizar tantos ensayos con un presupuesto tan bajo. Trabajar en múltiples fármacos le ayudó: cuando un ensayo terminaba, sus investigadores comenzaban inmediatamente a trabajar en el siguiente.
Cubrirse las espaldas fue una decisión acertada. Tras salir a bolsa en 2015, Axsome tuvo dificultades, algo habitual para una empresa biotecnológica en fase inicial, ya que los medicamentos pueden tardar diez años en llegar de la idea al mercado, y aunque los ensayos de Axsome eran más económicos, no lo eran. Las acciones de la compañía se mantuvieron a la baja por debajo de los 10 dólares durante años, y su capitalización bursátil cayó por debajo de los 100 millones de dólares después de que un medicamento inicial para el dolor fracasara en su ensayo clínico. “Nadie creía en Axsome hace años, y creo que todavía hay muchos incrédulos”, afirma Nick Pizzie, director financiero de Axsome. “Es una historia de muestra”.
Las perspectivas de Axsome se dispararon con su primer gran fármaco, Auvelity. Cuando el tratamiento para el trastorno depresivo mayor obtuvo la aprobación de la FDA en agosto de 2022, las acciones se dispararon un 65% en una semana, valorando la compañía en 3.000 millones de dólares. El fármaco combina dos medicamentos existentes para un tratamiento que puede empezar a funcionar en tan solo una semana, en comparación con las seis u ocho semanas de los antidepresivos basados en serotonina, una gran ventaja. Para su lanzamiento, Axsome comenzó con 165 representantes de ventas, menos de la mitad de lo habitual.
Sin embargo, emparejó a estos representantes con un software que podía identificar qué médicos probablemente serían receptivos a sus productos y determinar si preferirían el correo electrónico, una llamada telefónica o una reunión presencial. Auvelity se encamina a alcanzar los 500 millones de dólares en ventas este año, y los analistas estiman que el medicamento debería convertirse en un éxito de ventas, como se le conoce en la industria a un medicamento con más de 1.000 millones de dólares en ingresos. A principios de este año, la compañía resolvió un litigio de patentes que mantendrá a las imitaciones fuera del mercado hasta al menos 2038, un gran logro.
La experiencia financiera de Tabuteau también dio sus frutos. En 2022, Axsome adquirió un medicamento llamado Sunosi, que trata la somnolencia diurna excesiva en personas con narcolepsia o apnea del sueño. Tras cerrar un acuerdo para comprarlo por 53 millones de dólares (más regalías de un solo dígito) en tan solo dos semanas durante la Navidad de 2021, Axsome logró recuperar con creces su inversión cuando Tabuteau vendió los derechos del fármaco en Europa, Oriente Medio y el norte de África por 66 millones de dólares (más hitos y regalías) menos de un año después. Los ingresos de Sunosi superan ahora los 100 millones de dólares anuales. “Fue una transacción financiera muy astuta”, afirma el analista de Mizuho, Graig Suvannavejh.
Las acciones siguieron subiendo, disparándose un 35% durante el último año, hasta alcanzar los 122 dólares, superando así el rendimiento del índice Nasdaq Biotech, que solo ha subido un 1% durante el mismo período. El próximo tratamiento a tener en cuenta: un fármaco para tratar la agitación que suele acompañar a la enfermedad de Alzheimer. Los antipsicóticos, actualmente el único tratamiento disponible, conllevan graves riesgos, incluida la muerte. El fármaco de Axsome evita estos efectos secundarios, pero ha presentado resultados dispares en los ensayos clínicos de fase III. Axsome planea solicitar la aprobación antes de finales de septiembre.
Es posible que la FDA no lo apruebe, pero los analistas prevén que la necesidad de una alternativa a los antipsicóticos aumente la probabilidad de aprobación. Es fundamental para los planes de Tabuteau de alcanzar los 16.500 millones de dólares: proyecta entre 1.000 y 3.000 millones de dólares en ventas anuales para Auvelity y entre 1.500 y 3.000 millones de dólares para el medicamento contra la agitación del Alzheimer en su punto máximo.
“Tenemos mucho por delante ahora mismo en cuanto a la cartera de productos y la cantidad de pacientes que podemos atender”, afirma. “Puede que seamos una empresa pequeña en cuanto a tamaño, pero no lo somos en cuanto a fundamentos ni en cuanto a ambición”.